PAPS-studie PAmidronate for Pain in Sternocostoclavicular Hyperostosis
Dr. Liesbeth Winter (Internist-Endocrinoloog en Hoofdonderzoeker)
Anne Leerling (onderzoeker)
In december 2020 zal het LUMC starten met een nieuw onderzoek naar de behandeling van CNO-SCCH met pamidronaat (APD).
Waarom doen we deze studie?
In het LUMC behandelen we CNO-SCCH-patiënten die onvoldoende reageren op NSAID’s (bijvoorbeeld diclofenac) al vele jaren met het middel pamidronaat, afgekort als APD. APD behoort tot de medicijngroep van bisfosfonaten. Dit middel APD remt de verhoogde botombouw en de ontsteking bij CNO-SCCH. Er is in het LUMC al lange tijd positieve ervaring met dit middel, met afname van pijn en een verbetering van de schouderfunctie.
Maar om echt vast te stellen dat APD werkt voor patiënten met CNO-SCCH is een gestandaardiseerd onderzoek nodig. Dit is nodig omdat ieder medicijn ook kan werken door het zogenaamde placebo effect; dat houdt in dat niet het middel zelf, maar het geven van het medicijn de hersenen ‘ fopt’ en daardoor pijnklachten af kunnen nemen. Daarom zullen we in de studie het middel APD vergelijken met een placebo (een niet-werkzame stof). Hierbij weten deelnemer en dokter niet of er APD of placebo is toegediend. We zullen patiënten tijdens het onderzoek nauwgezet volgen en op vaste momenten gegevens verzamelen. Zo kunnen we met meer zekerheid zeggen of er nog andere factoren een rol spelen in een behandeleffect.
Het doel van de studie is om meer inzicht te krijgen in werkzaamheid van APD bij patiënten met CNO-SCCH. Daarvoor kijken we onder andere naar de invloed van behandeling op pijn, schouderfunctie, kwaliteit van leven, invloed op een partner of mantelzorger, bloedwaardes en ziekteactiviteit op een nieuwe botscan. Ook willen we meer inzicht in de ziekte en de ontstaanswijze krijgen. Ten slotte moet dit alles leiden tot betere en meer gestandaardiseerde zorg voor patiënten met CNO-SCCH.
Studie-opzet
De totale duur van de studie is 1 jaar, bestaande uit 2 periodes van 6 maanden. In de eerste periode is het onderzoek gerandomiseerd. Dit betekent dat deelnemers worden geloot voor ofwel 2 behandelingen met APD ofwel 2 behandelingen met placebo (niet werkzame stof). In de tweede periode kunnen patiënten zelf de keuze voor wel of geen APD behandelingen maken. Tijdens de bezoeken aan het LUMC (5 in totaal) worden vragenlijsten afgenomen, en op bezoek 0, 6 en 12 vindt een botscan plaats. Verder houden deelnemers een dagboek bij, waarin zij aangeven hoeveel pijn en vermoeidheid zij ervaren, en of zij nog andere pijnstillers hebben gebruikt.
Wie kan meedoen?
De studie is bedoeld voor patiënten die een vastgestelde diagnose CNO-SCCH hebben, én die daarbij nog pijnklachten hebben (score van 6/10 of hoger voor maximale pijn). De diagnose CNO-SCCH mag ook als onderdeel van SAPHO syndroom gesteld zijn. Patiënten mogen in de 6 maanden voor de studie geen bisfosfonatenbehandeling hebben gehad. Patiënten die al eerder dan 6 maanden terug behandeld zijn met bisfosfonaten kunnen wel gewoon meedoen. De studie is niet geschikt voor zwangere patiënten, patiënten met een zwangerschapswens, of patiënten die borstvoeding geven.
NB: patiënten die pijnstillers (waaronder diclofenac en opiaten) gebruiken mogen ook meedoen aan de studie, mits zij ondanks deze pijnstillers een maximale pijnscore van 6/10 of hoger aangeven!
Wat is het verschil met de normale zorg?
De behandeling en onderzoeken zijn grotendeels vergelijkbaar met de normale behandeling en zorg voor CNO-SCCH in het LUMC. Het belangrijkste verschil is dat een deelnemer mogelijk 2x behandeld wordt met een placebo. Daarnaast vinden alle bezoeken en behandelingen in het LUMC in Leiden plaats, houden deelnemers een pijndagboek bij, en worden er vragenlijsten afgenomen tijdens de infusen. Ten slotte krijgen deelnemers een extra botscan.
Vragen over de studie?
De PAPS-studie zal van start gaan nadat de Medisch Ethische Toetsingscommissie het onderzoek heeft goedgekeurd. Naar verwachting zal dit december 2020 zijn. Wil je meer informatie over de studie of vraag je je af of jij mee zou kunnen doen? Mail dan naar bot@lumc.nl.